2023年11月16日，CRISPR 领域迎来里程碑时刻，英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者。 美国FDA预计将在未来3周内跟进，决定日期为12月8日。 该疗法由2020年诺贝尔化学奖得主、CRISPR 基因编辑先驱 Emmanulle Char